Какво лекуват стволовите клетки?

Към момента Световната здравна организация е одобрила над 80 заболявания, които се лекуват със стволови клетки. Заболяванията, лекувани с помощта на стволови клетки, могат да се разделят на три групи: Стандартни терапии, Терапии на етап клинично проучване и Експериментални лечения

Съществуват два различни метода на лечение:

  • Алогенно – пациентът получава стволови клетки от подходящ донор (с или без без родствена връзка)
  • Автоложно – пациентът получава собствените си стволови клетки

Важно е да се уточни: Този списък включва всички терапии, които използват стволови клетки, без да се уточнява дали клетките са извлечени от костен мозък, пъпна връв или други перинатални тъкани. Има известни разлики в стволовите клетки в зависимост от източника, но в интерес на изчерпателността на терапевтичните възможности те са пропуснати тук.

За голяма част от заболяванията стволовите клетки от пъпна връв са допълнителна терапия след прилагането на съответното цитостатично или имуносупресивно лечение.

Експерименталните данни и данните от единични клинични проучвания не се приемат за одобрено лечение по правило, а само фаза на предтерапевтично приложение.

За съжаление, едва 1/100 от посочените болести се лекуват в България. В България проучвания със стволови клетки не се правят.

Стандартни терапии

Това са заболявания, при които трансплантацията на стволови клетки е стандартно лечение. За някои от тези заболявания това е единствената терапия, в други случаи се прилагат само след изчерпване на обичайните възможности за лечение или заболяването е изключително агресивно.

Повечето от заболяванията, за които трансплантацията на хематопоетични стволови клетки е стандартно лечение, са свързани с кръвните клетки – от стволови клетки в костния мозък до специфични видове клетки в кръвта.

Към момента почти всички стандартни терапии са алогенни, при които пациентът трябва да има подходящ донор. Единственото изключение са пациентите, при които се прави трансплантация поради големи тумори или придобити анемии.

Левкeмии (почти всички лечения са алогенни към момента)

Остра левкемия

  • Остра лимфобластна левкемия (ALL)
  • Остра миелогенна левкемия (AML)
  • Остра бифенотипна левкемия
  • Остра недиференцирана левкемия

Хронична левкемия

  • Хронична миелогенна левкемия (CML)
  • Хронична лимфоцитарна левкемия (CLL)
  • Юношеска хронична миелогенна левкемия (JCML)
  • Юношеска миеломоноцитна левкемия (JMML)

Миелодиспластични синдроми (Миелодисплазията понякога бива наричана предлевкемия)

  • Рефракторна анемия (RA)
  • Рефракторна анемия с пръстеновидни сидеробласти (RARS)
  • Рефракторна анемия с миелобласти между 5 и 20% (RAEB-T)
  • Рефракторна анемия в трансформация с миелобласти между 20 и 30%  (RAEB-T)
  • Хронична миеломоноцитна левкемия (CMML)

Лимфоми (почти всички лечения са алогенни към момента)

  • Болест на Ходжкин (БХ)
  • Неходжкинови лимфоми

Други нарушения в размножаването на кръвните клетки (почти всички терапии са алогенни към момента)

Анемии (анемиите са дефицити или малформации на червените кръвни клетки)

  • Апластична анемия
  • Вродена дизеритропоетична анемия
  • Анемия на Фанкони (Забележка: това е наследствено заболяване, за което е направена първата трансплантация на стволови клетки от пъпна връв през 1988 г.)
  • Пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH)
  • Чиста еритроцитна аплазия

Вродени аномалии на червените кръвни клетки

  • Таласемия майор (болест на Кулей)
  • Вродена еритробластопения (анемия на Blackfan-Diamond)
  • Придобита (чиста) аплазия на еритроцитите
  • Сърповидноклетъчна анемия

Вродени тромбоцитни аномалии

  • Mегакариоцитна тромбоцитопения
  • Тромбастения на Гланцман

Вродени разстройства на имунната система – Тежка комбинирана имунна недостатъчност (SCID)

  • SCID с недостиг на аденозин дезаминаза (ADA-SCID)

  • SCID с Х-свързано онаследяване

  • SCID с липса на T и B лимфоцити

  • SCID с отсъствие на T клетки и нормални B клетки

  • Синдром на Омен

Вродени разстройства на имунната система – неутропении

  • Синдром на Костман

  • Миелокахексия

Други вродени разстройства на имунната система

  • Атаксия-Телеангиектазия

  • Синдром на “голите” лимфоцити

  • Обикновен променлив имунодефицит

  • Синдром на ДиДжордж

  • Хемофагоцитна лимфохистоцитоза (HLН)

  • Дефицит на левкоцитната адхезия

  • Лимфопролиферативни заболявания, X-свързани (предразположение към вируса на Епстийн-Бар)

  • Болест на Уискот-Олдрич

Миелопролиферативни нарушения

  • Остра миелофиброза

  • Агногенна миелоидна метаплазия (миелофиброза)

  • Полицитемия вера

  • Есенциална тромбоцитемия

Заболявания, свързани с фагоцитите (това са клетки на имунната система, които поглъщат и унищожават чужди организми)

  • Синдром на Чедиак-Хигаши (Chediak-Higashi)

  • Хронична грануломатозна болест

  • Актин полимеризационни дефекти (Синдром на ленивия левкоцит)

  • Ретикулна дисгенезия

Тумори на костния мозък (плазмоклетъчни заболявания)

  • Множествен миелом

  • Плазмоклетъчна левкемия

  • Макроглобулинемия на Waldenstrom

Трансплантации по повод вродени заболявания, засягащи имунната система и други органи (почти всички терапии са алогенни към момента)

  • Хипоплазия на хрущялите и косата

  • Болест на Гюнтер (Erythropoietic Porphyria)

  • Синдром на Hermansky-Pudlak (Синдром на сивите тромбоцити)

  • Синдром на Пиърсън

  • Синдром на Швахман-Даймънд

  • Системна мастоцитоза

Трансплантации по повод вродени нарушения на метаболизма (почти всички терапии са алогенни към момента)

Мукополизахаридози (MPS)

  • Синдром на Хърлър (Мукополизахаридоза тип I, MPS-IH)

  • Синдром на Scheie (Мукополизахаридоза тип I, MPS-IS)

  • Синдром на Хънтър (Мукополизахаридоза тип II, MPS-II)

  • Синдром на Санфилипо (Мукополизахаридоза тип III, MPS-III)

  • Синдром на Моркио (Мукополизахаридоза тип IV, MPS-IV)

  • Синдром на Марото-Лами (Мукополизахаридоза тип VI, MPS-VI)

  • Синдром на Sly, недостиг на бета-глюкоронидаза (Мукополизахаридоза тип VII, MPS-VII)

  • Муколипидоза II (I-клетъчна болест)

Левкодистрофии

  • Адренолевкодистрофия (ALD)/Adrenomyeloneuropathy (AMN)

  • Болест на Крабе (глобоидноклетъчна левкодистрофия)

  • Метахроматична левкодистрофия

  • Болест на Палицеус-Мерцбахер

Лизозомни “складови” болести

  • Болест на Гоше
  • Болест на Нийман-Пик
  • Болест на Сандхоф
  • Болест на Тай-Закс
  • Болест на Уолман

Други вродени метаболитни нарушения

  • Болест на Леш-Нихан

  • Остеопетроза

Солидни тумори с произход извън кръвта или имунната система (автоложно лечение)

  • Невробластом

  • Ретинобластом

ТЕРАПИИ НА ЕТАП КЛИНИЧНИ ПРОУЧВАНИЯ

Това са заболявания, при които леченията със стволови клетки са показали добри резултати, но все още не са одобрени като стандартни терапии. При някои от тези заболявания, трансплантацията на стволови клетки само забавя развитието на болестта, но не предлага лечение. При други болести стволовите клетки могат да помогнат за излекуване, но са необходими допълнителни проучвания за определяне на типа пациенти, подходящи за подобно лечение, оптималната доза стволови клетки, оптималния метод за доставяне на клетките и т.н.

В САЩ пациенти с такива диагнози могат да се възползват от терапия със стволови клетки, само ако бъдат одобрени за клинично проучване.

Етапи на клинично проучване:

  • Етап 1: Проучване на безопасността – показва дали процедурата или лекарството се приема добре от организма.

  • Етап 2: По-широко проучване за измерване на ефективността на новото лечение в сравнение с контролна група.

  • Етап 3: Още по-широко проучване за сравнение на ефектите на различни параметри като дозировка, метод на приложение, както и за наблюдаване на странични ефекти преди пускане на пазара.

  • Етап 4: Проучване след пускане на пазара за наблюдение на рискове, ползи, оптимална употреба.

Леченията със стволови клетки на заболявания на етап клинично проучване са както алогенни, така и автоложни.

Автоимунни болести

  • Болест на присадката срещу приемателя (GvHD)

  • Диабет, Тип 1

  • Болест на Крон

  • Ревматоиден артрит

  • Лупус

  • Множествена склероза (MS; може да се класифицира както като автоимнунно, така и като неврологично заболяване)

Сърдечносъдови заболявания

  • Инфаркт на миокарда

  • Други корекции на сърдечния мускул

  • Критична исхемия на крайниците

  • Болест на Бюргер

  • Исхемичен удар

  • Съдови присадки

Неврологични заболявания

  • Церебрална парализа

  • Хипоксично-исхемична енцефалопатия (HIE)

  • Аутизъм

  • Травматично увреждане на мозъка (TBI, един от най-често срещаните причинители на смърт при деца)

  • Увреждане на гръбначния мозък (SCI)

  • Увреждане на слуха

  • Амиотрофна латерална склероза (ALS)

  • Склеродерма

  • Болест на Алцхаймер

  • Други дегенеративни състояния

Ортопедични заболявания

  • Корекция на отворено небце

  • Възстановяване на хрущяли

Терапии със стволови клетки и генетични терапии по повод наследствени заболявания (всички терапии са автоложни)

  • Церебрална адренолевкодистрофия

  • Цистична фиброза

  • Анемия на Фанкони

  • Тежък комбиниран имунодефицит (SCID)

  • Сърповидноклетъчна анемия

  • Таласемия

  • Синдром на Уискът-Олдрич

Трансплантации на стволови клетки за други наследствени заболявания (почти всички терапии са алогенни към момента)

  • Епидермолиза булоза (ЕБО)

  • Лизозомни болести (трансплантации “in utero”)

Нови приложения (почти всички терапии са алогенни към момента)

  • ХИВ (HIV)

Клинични изпитвания със стволови клетки от тъкан от пъпна връв

Автоимунни заболявания

  • Болест на присадката срещу приемателя (GvHD)

  • Диабет, тип 1

  • Множествена склероза

Сърдечно-съдови заболявания

  • Критична исхемия на крайниците

  • Инфаркт

Неврологични заболявания

  • Наследствена атаксия

  • Инсулт

Други приложения на регенеративната медицина

  • Чернодробна цироза

  • Изгаряния

ЕКСПЕРИМЕНТАЛНИ ЛЕЧЕНИЯ

В този списък са заболявания, при които не е доказано, че лечението със стволови клетки е ефективно при хора. При експерименталните проучвания често не се знае дали една евентуална бъдеща терапия ще бъде автоложна или алогенна.

Генна терапия и стволови клетки (всички терапии са автоложни)

  • Мускулна дистрофия тип Дюшен
  • Критична исхемия на крайниците

Неврологични разстройства

  • Болест на Алцхаймер
  • Болест на Паркинсон

Регенеративна медицина

Сърце

  • Култивиране на клетки на сърдечния мускул

Черен дроб

  • Култивиране на чернодробни клетки
  • Цироза

 

Експериментални лечения и клинични проучвания се провежда и при Covid-19 директно с хора. Клинично проучване с използване на мезенхимни стволови клетки бе започнато от Агенцията по храните и лекарствата в САЩ с 80 човека. Други държави по света също провеждат опити и експериментални лечения със стволови клетки за справяне с коронавирусната инфекция.

Един единствен е моментът, в който може да съхраните стволовите клетки на вашето дете – денят на раждането. Свържете се с нас, за да разберете повече за предимствата от съхранението на стволови клетки в Биохеленка

Защо да изберете Биохеленика?

Z

Обработка и криосъхранение на стволовите клетки в съответствие с Европейските директиви 2006/17/ЕС и 2004/23/ЕС.

Z

Гаранция за качествено и контролирано съхранение за 20 годишен период, с възможност за продължаване на срока.

Z

Пълно вирусологично и микробиологично изследване и контрол съгласно изискванията на Националния комитет по трансплантации посредством метода на PCR, които пряко идентифицират наличието на вируси в кръвта от пъпна връв, без да са необходими по-нататъшни тестове на майката и без допълнително заплащане.

Съхраняване само на стволови клетки

Биологичната проба се обработва, за да се извлекат само стволовите клетки. Извличането на еритроцити от крайното количество стволови клетки позволява на други членове на семейството да използват тези стволови клетки. Те се съхраняват в няколко криоампули за многократна употреба.

Уникална технология за изолиране на стволови клетки

PCR (Polzmerase Chain Reaction) в реално време – извършват се биологични тестове по PCR контролна система, извършва се типизиране и прецизно преброяване на клетките

Сигнал за бактерии – използва се затворена система за аеробно и анаеробно откриване на бактерии

Bactec – напълно автоматизирана затворена система за откриване на развиващи се микроби, без възможност за заразяване

Vitec Biomerieux – Система за точна микробиологична идентификация на замърсяване и тестване за чувствителност към антибиотици

Жизненост над средното международно ниво

В Биохеленика, според изследвания и доклади на международни дружества, жизнеността на стволовите клетки след размразяване е по-висока (повече от 96%) за разлика от средната международна стойност (80%)

Строги правила за транспортиране на стволови клетки

Правила на IATA (Международна асоциация за въздушен транспорт) – пробите са опаковани на три слоя съгласно регламента на IATA за биологично съдържание, категория B за биологичен материал, инструкции за опаковане 650

Застраховка и обезщетение – при загуба, повреда или унищожаване на мостра по време на транспорт

Система ISB 128 за уникален баркод (International Society of Blood Transfusion) – в съответствие с международната спецификация за безопасно предаване на проба от донор

Строг контрол и сигурност

Лаборатории – достъпът е разрешен само на упълномощени лица, притежаващи код и пръстов отпечатък
за влизане/излизане

„Чисти стаи“ – контрол на въздуха 24/7/365 чрез специални системи и аларми

Системи за температурен и криомониторинг – осигурен контрол, чрез записи и следене на нивата на течен азот, връзка на всеки контейнер с телефонна централа, която автоматично уведомява персонала, както и членовете на борда на директорите при нарушение

Алармена система за отчитане на промени в нивата на кислород/азот – при промяна на съотношението на нивата кислород/азот автоматично се активира вентилационната система. Алармата се включва.

Поддръжка – два генератора осигуряват непрекъсната работа на електрическата система

Цялата система от охранителни камери и противопожарна система – автоматично задействане

 

Помощ по време на терапията

Научният екип на Биохеленика се състои от преподаватели – членове на Факултета по медицина „Аристотел“ от Солун и експерти от NHRF, които са на ваше разположение при спешни случаи и съдействат с необходимата информация, свързана с вашето семейство.

Удължаване на договора за съхранение на стволови клетки

Биохеленика има удължен договор за съхранение с банката за стволови клетки BIOVAULT TECHNICAL LTD UK, в случай че не може да продължи съхранението и работата си поради определени обстоятелства.

Съхранение на стволови клетки

в процеса на раждане

Подсигурете бъдещото здраве на вашето дете с една от най-големите тъканни банки на Европа – Биохеленика!

Искам да съхраня стволови клетки

За да имам здраво и щастливо семейство